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Salute - Mentre a Roma, dal Bambin Gesù, l'immunoterapia con linfociti riprogrammati inizia a dare i primi segnali di successo, dagli Usa stanno arrivando i primi dati rassicuranti sulla validità della cura nel lungo periodo su altri 75 pazienti

Terapia genica, primo bimbo salvato dalla leucemia in Italia

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Cellule

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Roma – I primi insperati risultati della tecnologia carT si stanno iniziando a vedere oggi. Quando solo pochi mesi fa era impensabile. Due le notizie che ora ne testimoniano il successo. Una dall’Ospedale Bambino Gesù di Roma, che ha trattato con questo nuovo approccio rivoluzionario contro i tumori del sangue un bimbo di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta. L’altra dal New Enlgand Journal of Medicine, che ha pubblicato risultati di successo della tecnologia a più lungo termine su 75 pazienti, tra cui anche un bambino italiano.

Si chiama tecnologia CarT. Sperimentato motivo di successo già dal 2012 negli Stati Uniti, attualmente studiata in tutto il mondo. La Food and Drug Administration (FDA) – agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi sul mercato – ha approvato per la cura di pazienti pediatrici il farmaco a base di CarT sviluppato dalle farmaceutiche. La tecnologia prende il nome dalle cellule CAR-T. In sostanza sono dei linfociti T che, una volta prelevati ai pazienti, vengono poi modificati geneticamente in laboratorio. Con l’utilizzo di virus specifici che poi forniscono ricettori diretti contro antigeni tumorali. Potenziandone di fatto l’attività anticancro. Una volta rimaneggiate le cellule T CAR (dove CAR sta per Chimeric antigen receptor) vengono reintrodotte nei pazienti a cui erano state prelevate. 

Primo paziente curato in Italia, al Bambino Gesù, un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta. Aveva provato le tradizionali terapie ma senza alcun successo. E dopo due ricadute, una post chemioterapia, l’altra dopo un trapianto di midollo osseo, è stato affidato a questo rivoluzionario approccio. Come primo paziente in Italia. Attualmente i medici che lo stanno curando, dopo averlo dimesso, hanno dichiarato il suo stato di salute, confermando che nel suo midollo non c’è più presenza di cellule malate. Il direttore del dipartimento onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genetica del Bambin Gesù, Franco Locatelli, ha dichiarato che per questo bambino non c’erano più alternative o terapie disponibili che potessero portarlo ad una guarigione definitiva. L’infusione dei linfociti T modificati, ha portato il bambino, che infatti è stato dimesso, in uno stato di benessere. Del quale di sicuro, per avere certezza della guarigione, ne va misurato il perdurare nel tempo. Una cosa è comunque certa: al momento il paziente non ha cellule leucemiche nel midollo, dunque risulta in remissione. Motivo di grande soddisfazione e fiducia nell’efficacia della terapia.
Molti i pazienti che hanno già confermato la propria candidatura al trattamento sperimentale.


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2 febbraio, 2018

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