Napoli - Affetta da atrofia muscolare spinale - Il singolo trattamento per correggere il problema genetico costa 1,9 milioni di euro

Bimba di 6 mesi salvata con il farmaco più costoso al mondo all’ospedale pediatrico Santobono

Napoli – La piccola Sofia con i genitori

Napoli – Salvata a soli 6 mesi dall’atrofia muscolare spinale con il farmaco più costoso al mondo. 

Il miracolo sanitario all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, dove una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica, secondo quanto riferiscono fonti del nosocomio, estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. “È – riferiscono dal Santobono – il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro paese”, con il medicinale, che costa 1,9 milioni di euro e corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.

L’atrofia muscolare spinale di tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.

La piccola, dopo la cura e il trattamento, è stata monitorata per una settimana per valutare eventuali effetti collaterali, e quindi è potuta tornare a casa con i genitori. Che hanno ringraziato i medici e tutta l’equipe della Uoc Neurologia diretta dal dottor Antonio Varone, per averli “sostenuti nella nostra battaglia contro la Sma. All’inizio sembra tutto nero. Un tunnel senza fine. Adesso grazie a questo farmaco arrivato
prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia” ha detto commosso il papà della piccola. 

Il presidente della Campania, Vincenza De Luca: “Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.